19年，脊髓肌萎缩症的zolgensma的基因疗法的药在鹰国批准上市，售价210万元（约1469万人民币），堪称史上最贵药，更是普通民众无法企及的。

由于罕见病患者人数少，即便企业瞄准的是填补临床需求的空白，而非盈利，但为了收回成本，药必然价格昂。

但是，国内罕见病的药研发依然困难重重，不但研发和临床应用难度，最重要的原因，则是罕见病的药价格，受众少。

“这就是三清的理念：为社会需要而制药。”